zolgensma是什么药（zolgensma）

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1、Zolgensma是由诺华集团研发的全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（即SMA）的药物。

2、脊髓性肌萎缩症是一类由于以脊髓前角细胞为主的变性导致肌无力和肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。

3、 值得一提的是Zolgensma药物的价格极为昂贵，国外定价212.5万美元，折合人民币约1358万元（2021年初数据）。

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