6月28日,全球首个也是目前唯一获得美国食品药品监督管理局批准,用于延缓1型糖尿病发病的创新药物Teplizumab(商品名为Tzield)在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批先行先试,作为临床急需进口药品投入使用。
1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病,因免疫系统攻击生产胰岛素的胰岛β细胞,导致血糖调节功能受损。Teplizumab作为一种针对CD3的单克隆抗体,旨在延缓成人及8岁以上儿童的1型糖尿病由第2阶段进展到第3阶段,能够将发病时间推迟约3年,从而延后长期依赖胰岛素治疗的阶段。
据统计,中国1型糖尿病年发病率约为1.01/10万人,尤其在10-14岁人群中更为常见,且呈现低龄化趋势,成为威胁儿童及青少年健康的重点内分泌疾病。患者需每日接受多次胰岛素注射,一生中可能需注射超过65000次。研究显示,该病严重影响患者预期寿命,10岁前确诊者预期寿命缩短16年,而成年后确诊则减少10年。此外,接近半数患者家庭承受中到重度经济负担,患者在教育、就业、婚姻等方面遭遇障碍,病耻感普遍。
中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授与“糖糖圈”创始人曾锡锋,长期致力于该领域的临床研究与患者权益倡导,为提升社会对1型糖尿病的认知做出贡献。翁建平教授强调,1型糖尿病患者从小就要面对严格的疾病管理,包括频繁的胰岛素注射、饮食控制和运动调节,这对于儿童和青少年而言尤为艰难,影响其治疗依从性和生活质量,增加并发症风险。
曾锡锋作为1型糖尿病患儿的父亲,与翁建平教授因女儿的病情结缘。他们携手推进1型糖尿病的研究与患者支持工作,如开发应用“糖糖圈”以促进患者间的互助学习,成立“萱草1型糖尿病公益基金”关注患儿校园生活等,努力改善患者的社会环境与教育机会。
在1型糖尿病治疗领域,Teplizumab的引入标志着一个世纪以来的重要进展,它通过保护胰岛β细胞,实现了对疾病进程的有效延缓,为患者带来新的希望。翁建平教授还呼吁对高风险群体进行早期筛查,尤其是具有家族史或特定遗传标记的人群,以期实现疾病的早期干预和管理。