研究：药物显著减轻亨廷顿舞蹈症患者的舞蹈病症状

根据UTHealth休斯顿研究员Erin Furr Stimming医学博士最近领导的一项国际研究，与安慰剂相比，药物缬苯那嗪在统计学上改善了舞蹈病，这是一种通常与亨廷顿病相关的运动障碍，他代表KINECT-HD亨廷顿研究小组担任首席研究员。

这项研究结果发表在《柳叶刀神经病学》上，一年前，UTHealth Houston麦戈文医学院神经病学教授兼纪念赫尔曼Furr Stimming在西雅图举行的美国神经病学学会2022年年会上提交了研究结果的早期摘要。

“积极的研究结果提醒我们有理由抱有希望，”Furr Stimming说，他也是UTHealth Houston Neurosciences美国亨廷顿病协会卓越中心的主任。“与亨廷顿病相关的舞蹈病会对生活质量和功能独立性产生负面影响;因此，研究其他药物来解决这种标志性的运动症状势在必行。

这项III期随机、双盲、安慰剂对照的KINECT-HD研究招募了128名受试者，旨在评估缬苯那嗪作为每日一次治疗的疗效，以减少与亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈病，并评估药物的安全性和耐受性。缬苯那嗪是一种选择性囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT 2) 抑制剂，尚未获得美国食品和药物管理局的批准。舞蹈病是一种不自主的、不规则的运动，是亨廷顿病的主要运动特征。

与安慰剂相比，缬苯那嗪在亨廷顿病患者中的舞蹈病症状有统计学意义的减轻，总体舞蹈病严重程度也有所改善。早在研究的第二周就出现了改善，因为参与者完成了最低的研究剂量(40毫克)，在随后的所有访问中，与安慰剂相比，随着剂量的间隔调整，改善始终更大。在为期12周的试验结束时，82%的缬苯那嗪治疗的受试者服用了80毫克。

值得注意的是，KINECT-HD标志着亨廷顿舞蹈症健康指数(HD-HI)首次在III期试验中实施。HD-HI是一种患者报告的结局指标，旨在评估亨廷顿舞蹈症功能在治疗干预下对临床有意义的变化。与接受安慰剂的患者相比，接受伐苯那嗪的患者报告改善了活动能力和手/手臂功能，并减轻了异常运动的负担。

“我们非常感谢参与者和护理合作伙伴对这项研究的奉献，”Furr Stimming说。

2022年20月，生物制药公司神经分泌生物科学公司向FDA提交了一份补充新药申请，用于缬苯那嗪治疗与亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈病。该组织预计将在 2023 年 <> 月 <> 日之前对提交的内容做出回应。这项研究的结果包含在文件中。

亨廷顿病是一种罕见的遗传性疾病，通常始于一个人的30多岁或40多岁，导致大脑中的神经细胞随着时间的推移而分解。生活在美国的大约40，000人患有这种致命疾病，另有200万人有遗传这种疾病的风险。无法治愈，但药物以及物理、言语和职业治疗可以帮助控制症状。

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