I期试验证明首次能够改善心脏僵硬综合征心脏功能的药物治疗

甲状腺素转运蛋白相关性心脏淀粉样是一种进行性疾病，其特征是淀粉样蛋白原纤维在心脏中沉积。淀粉样纤维沉积使心脏壁增厚和变硬，这种疾病也被称为心脏僵硬综合征。淀粉样纤维的积累会导致心力衰竭，患者会出现体液潴留、疲劳和心律失常。这种疾病可能由基因突变引起，也可能与衰老有关。预后较差，未经治疗的患者平均存活仅 3 年。

现在，发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的一项研究结果有望从根本上改变这种疾病患者的前景。该研究由Pablo Garcia-Pavía博士领导，他是Puerta de Hierro大学医院遗传性心脏病科的负责人，也是国家心血管研究中心(CNIC)和西班牙心血管研究网络(CIBERCV)的研究科学家。

在该研究发表的同时，Pablo Garcia-Pavía博士今天展示了用于治疗心脏淀粉样的淀粉样蛋白去除药物的首次临床试验的结果。

这项研究代表了该疾病治疗的重大进展。虽然目前可用的治疗方法可以有效地防止更多淀粉样蛋白原纤维的积累并延缓疾病进展，但它们并不能直接去除已经沉积在心脏中的任何淀粉样蛋白。

目前的治疗选择包括甲状腺素转运蛋白稳定疗法和控制相关心血管并发症的措施。目前能够恢复这种疾病心脏功能的唯一干预措施是心脏移植。

唯一被批准用于治疗甲状腺素转运蛋白相关心脏淀粉样的药物是他法米迪，一种口服甲状腺素转运蛋白稳定剂。他法米迪斯可提高生存率并减少住院治疗;然而，它不能逆转已经确定的疾病症状。

该试验的初步结果包括法国，荷兰，德国和西班牙的40名患者，由García-Pavía博士协调，表明这种新药是安全的，并且似乎减少了沉积在心脏中的淀粉样蛋白的数量。

这种新药由瑞士公司Neurimmune开发，是一种与转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白结合的抗体。该抗体首先从健康老年人获得的记忆B细胞中分离出来。

在这项研究中，抗体被用来刺激患者自身的防御系统，从而消除心脏淀粉样纤维。该抗体在12个月内以逐渐增加的月剂量静脉注射给患者。

“接受较高抗体剂量的患者似乎显示出心脏中淀粉样蛋白沉积的更大减少，一系列心脏参数的更大改善，”García-Pavía博士说。

NEJM文章的结论是，I期概念验证研究证明了这种治疗在患者中的安全性，并支持该抗体的进一步临床试验。

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