突破性研究可以将干细胞疗法带给大众

加利福尼亚州Sana Biotechnology，Inc.的研究人员在实现干细胞治疗的承诺方面取得了重大突破：干细胞不会触发免疫不相容供体的免疫反应。

在发表在Nature Biotechnology上的论文“低免疫诱导的多能干细胞在完全免疫能力，同种异体恒河猴中长期存活”中，研究人员详细介绍了他们如何掩盖一系列低免疫多能(HIP)干细胞，以逃避治疗用途的正常排斥和破坏障碍。

在实验环境中，免疫力减退的多能细胞不会触发免疫细胞反应。它们也不受随之移植的野生型干细胞引起的细胞毒性的影响，成功地逃避了直接检测和非靶向威胁富集的影响。

HIP细胞在完全免疫正常的同种异体受体中不受限制地存活了16周(整个测试持续时间)，并分化为几个谱系，而野生型细胞则被强烈排斥。

在人源化糖尿病小鼠模型中，胰腺分化的人HIP细胞持续了四周，并显示出改善病情的证据。小鼠没有免疫抑制，并且与所使用的细胞类型不匹配。

另一项对HIP细胞的长期测试发现，在恒河猴受者植入40周后，细胞胰岛没有免疫抑制，而未经编辑的野生型版本在一周内被破坏。

干细胞有可能彻底改变医学，因为它们可以纵分化成各种细胞类型，使其成为移植或再生医学新细胞的有前途的来源。通过将干细胞引入受损组织或器官，有可能再生健康组织并恢复正常功能。这对开发各种疾病的新疗法具有重要意义，包括癌症、心脏病和神经系统疾病。

人类诱导的多能干细胞(hiPSCs)于2007年由京都大学的Kazutoshi Takahashi及其同事首次创建。从那时起，研究人员一直在努力寻找释放这些干细胞在治疗应用中的潜力的方法，但一些障碍减缓了它们的广泛临床应用。

干细胞可以像任何细胞类型一样增殖，产生新鲜的无病组织。然而，即使在移植后，这些自我维持的细胞也有可能继续增殖，作为不正确的组织增殖，或者含有具有脱靶相互作用的遗传变异，所有这些都可能导致肿瘤。随着干细胞从研究环境转向更集中的临床应用，这个问题可能在细胞系选择和管理、细胞信号传导和其他基因组因素方面有直接的基于知识的解决方案。

另一个问题是人类白细胞抗原(HLA)，这是在大多数细胞上发现的标记，免疫系统用它来区分天然细胞和侵袭细胞，从而使侵袭细胞成为破坏的目标。人类有数千种HLA变体，然后需要对干细胞进行工程改造以匹配每个人，这一过程是可行的，但对于大规模治疗来说是不可扩展的。如果没有紧密匹配，免疫系统将消除引入宿主的干细胞。

用于肿块的干细胞

拥有数以万计的HLA干变异和数百万个细胞的银行是解决问题的一种非常不可行的方法。如果这是唯一的选择，我们可以用当前的技术做到这一点，它最终将通过漫长而昂贵的旅程沿着一条用善意铺就的道路获得。

更可行的解决方案，仍然可以储存，是HLA隐身方法。只需编辑一些功能性干细胞系，使其隐藏在免疫系统的明显视线中，就可以开发出一组通用供体干细胞。此外，这种方法将更容易研究，加速我们对一些多功能品系的理解，并允许临床试验和监管部门批准治疗得到简化。

Sana Biotechnology使用的成功方法可能正是科学研究界所缺少的。允许在非免疫抑制患者中使用无与伦比的HLA克服了大量研究论文之间的许多障碍，这些论文说明了干细胞疗法的潜在未来与革命性医学的常规应用。

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