合成血小板的新用途：治疗遗传性出血性疾病

即使生物医学工程师Anirban Sen Gupta改进人造血小板以阻止创伤性出血，他和他的同事也在寻求合成溶液的新用途。

显示前景的最新应用包括提供合成血小板来治疗防止血液凝固的遗传疾病，即血管性血友病(VWD)。根据疾病控制和预防中心的数据，VWD是所有出血性疾病中最常见的，在美国人口中发现高达1%(约3万人)。

“目前还没有任何研究使用我们的技术来治疗遗传性血液疾病，尽管这是我们想要探索一段时间的东西，”凯斯工程学院Leonard Case Jr.工程教授Sen Gupta说。“到目前为止，我们几乎所有的工作都是在严重的创伤性出血中，但我们经常问自己，'我们还能帮助谁?'”

Sen Gupta说，他和一个全球研究小组迄今为止的进展有朝一日可能会扩大到开始测试其他遗传性血液疾病。

“在这方面还有很多工作要做，但这非常令人兴奋，”Sen Gupta说。“我们已经证明它可以工作，但我们必须继续在适当的动物模型中研究它，并有朝一日进行人体临床试验。

治疗VWD需要向患者注射实验室创造的蛋白质形式，或刺激蛋白质产生的药物。在健康人群中，VWF允许血小板附着在出血损伤部位，以帮助他们凝结。

Sen Gupta的合作者包括法国克里姆林宫比塞特医院INSERM(国家卫生和医学研究所)的研究主任Cécile Denis和Peter Lenting;以及英国伯明翰大学心血管科学副教授朱莉·雷耶斯。

这项研究最近发表在美国血液学会期刊《血液》上。

受血小板启发的技术

十多年来，Sen Gupta一直是人工血小板系统和各种血小板启发治疗技术研究的先驱。

这些努力包括由Haima Therapeutics公司授权一种名为SynthoPlate的合成血小板技术，Haima Therapeutics是一家生物技术公司Sen Gupta，成立于2016年。

今年早些时候，凯斯西储宣布了Sen Gupta在马里兰大学医学院领导的为期四年，耗资46万美元的国防高级研究计划局(DARPA)项目中的角色，该项目涉及多个学术机构和行业合作伙伴。

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