运动神经元疾病治疗更近了一步

昆士兰大学的研究最终可以帮助开发可行的治疗方法，并最终治愈运动神经元疾病(MND)。

Adam Walker博士和共同作者Rebecca San Gil博士，Wei Luan博士和昆士兰脑研究所的博士生Sean Keating已经确定了受MND影响的蛋白质的生化变化。他们的研究发表在《分子精神病学》和《细胞与分子生命科学》上。

“TDP-43是一种存在于身体每个细胞中的蛋白质，但对运动神经元的健康特别重要，运动神经元是控制自主肌肉运动的脑细胞，”沃克博士说。

“我们进行了两个研究项目，研究TDP-43蛋白如何在运动神经元中变得功能失调。

“我们发现TDP-43的患病版本会损害蛋白质的健康版本，这可能会随着时间的推移产生蛋白质功能障碍和退化的循环。

“我们还发现，控制神经元死亡的生化途径甚至在运动神经元病症状开始之前就被提前触发。

“为了改变疾病的进程，我们需要能够预防神经元死亡和这种TDP-43蛋白功能障碍的药物。

该研究使用了称为CRISPR的基因工程技术，这是一种基因编辑工具。

“它使我们能够首次在活细胞中看到TDP-43，”沃克博士说。

共同作者肖恩·基廷(Sean Keating)说，该研究还发现神经通路随着运动神经元病的进展而变化，这表明在疾病的不同阶段可能需要不同的治疗方法。

“我们现在正在用不同的药物治疗患有运动神经元病的转基因小鼠，这些药物专门针对疾病的根本原因，并纠正疾病机制，”基廷说。

“我们的目标是阻止TDP-43退行性循环并阻止疾病的进展。

“这项研究提高了我们对运动神经元病的理解，我们希望它将在抗击这种疾病的斗争中发挥重要作用。

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