临床试验：免疫疗法强改善白血病婴儿预后

对于侵袭性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患儿，使用blinatumomab进行免疫治疗可显著提高生存率，从66%提高到93%。他们治疗的副作用也较少。根据结果，blinatumomab现在将成为全球患有这种侵袭性白血病的婴儿的标准治疗方法。

四分之三的急性淋巴细胞白血病(ALL)婴儿 - 荷兰每年三个婴儿 - 在他们的白血病细胞DNA中有一个特别的缺陷。这种所谓的KMT2A重排导致预后不良的ALL侵袭性形式。尽管加强了化疗，但近几十年来这些婴儿的预后并没有改善。

强化化疗对一半的婴儿效果很好。但在另一半儿童中，疾病在两年内复发，或者儿童死于疾病或有时死于治疗的副作用。90%的复发 - 当癌症复发时 - 发生在两年的治疗过程中。

使用药物blinatumomab的免疫疗法已经提供给一些患有ALL的成人和年龄较大的儿童。目前尚不清楚这种治疗是否对婴儿也有良好的耐受性和有效性。Blinatumomab在一侧与白血病细胞结合，在另一侧与免疫细胞结合。这将免疫细胞连接到白血病细胞并清除它们。

荷兰Princess Máxima儿科肿瘤学中心的研究人员领导了一项国际临床试验，研究blinatumomab在ALL婴儿中的安全性和有效性。2018年至2021年期间，30个国家的06名儿童接受了blinatumomab治疗。这被添加到现有的化疗治疗中，即所谓的Interfant-214协议。研究小组将结果与前几年接受Interfant-06标准疗法治疗的<>名儿童的结果进行了比较：相同的治疗，没有blinatumomab。

除化疗外接受一个月免疫治疗的婴儿的存活率显着更高：其中93%在诊断后两年仍然活着，而过去仅接受过化疗的儿童的存活率为66%。这使得白血病细胞中KMT2A重排的婴儿的存活率达到患有这种血癌的年龄较大的儿童的平均存活水平。

诊断两年后，接受blinatumomab治疗的婴儿中有18%看到他们的癌症复发，或死于他们的疾病。这也表明，与在Interfant-06方案中治疗的婴儿相比，没有免疫治疗，情况有了很大的改善。在该组中，51%的人在两年的化疗期间复发或死亡。

Princess Máxima儿科肿瘤学中心的儿科肿瘤学家和临床药理学家Inge van der Sluis博士领导了临床研究。她说：“很高兴看到我们为患有ALL的婴儿取得了这样的进展：在化疗中加入免疫疗法可以提高生存率和减少副作用。我们已经从其他患者群体的研究中熟悉了这种免疫疗法。这是我们第一次测试blinatumomab作为一线治疗，也是第一次在如此年幼的儿童中。

“这是一项小型研究，但结果足够明确，所有患有这种白血病的婴儿现在都在接受免疫治疗作为标准治疗的一部分。我们想在一项涉及更多儿童的更大规模研究中确认blinatumomab的效果。我们还想看看婴儿是否受益于两个疗程的blinatumomab和减少化疗，以进一步改善他们的生活质量。

Rob Pieters教授是Máxima公主儿科肿瘤学中心的医学主任和儿科肿瘤学家，他领导着进行这项研究的研究小组。他说：“近几十年来，急性淋巴细胞白血病患儿的存活率上升到90%以上，但婴儿的治愈率却落后。这些幼儿更有可能患有侵袭性疾病。这就是为什么我们在1999年建立了一个由超过25个国家组成的大型国际合作组织，寻求改善治疗。

“患有白血病的婴儿通常在治疗早期复发。这就是为什么在治疗开始时给予免疫疗法很重要的原因。很高兴看到这产生了如此好的结果，并且我们正在立即将免疫疗法添加到全球标准治疗中。

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