研究人员发现了治疗罕见儿科癌症的新药组合 称为JMML

印第安纳大学医学院的研究人员已经确定了一种有前途的新药物组合来治疗青少年粒单核细胞白血病(JMML)，这是一种影响儿童的罕见血癌。该小组的研究结果最近发表在《分子疗法》上。

JMML 是由一种特定的基因突变引起的，该突变导致称为 Ras/MAPK 的细胞途径过度活跃。目前可用于治疗JMML的疗法有限，其他药物治疗也无效。

“我们的研究结果显示，两种药物治疗的组合减少了癌性干细胞的数量和脾脏的增大，并改善了JMML患者中常见的血细胞异常，”已发表研究的主要作者Santhosh Pasupuleti博士说，他是Herman B Wells儿科研究中心的儿科助理研究教授，也是IU Melvin和Bren Simon综合癌症中心的研究员。“这些结果为JMML患者改善治疗选择提供了希望，并突出了联合治疗在对抗罕见儿童疾病方面的潜力。

来自IU，西雅图儿童医院，加州大学旧金山分校和威斯康星医学院的研究人员使用JMML模型测试两种药物的新组合，5-氮杂胞苷和MEK抑制剂PD0325901，发现它减少了疾病的一些癌变特征。该组合通过减少模型中癌性血液干细胞的数量并降低Ras / MAPK途径的活性起作用。

“今天JMML患者最常见的治疗方法是骨髓移植，但不幸的是，近50%的移植接受者复发，”Herman B Wells儿科研究中心主任Reuben Kapur博士说，IU Melvin和Bren Simon综合癌症中心的造血和血液恶性肿瘤联合项目负责人，该研究的合著者。“化疗和其他药物也被使用，但它们的反应不是很好。我们假设靶向药物的组合可能是比现有药物更好的选择，我们很高兴我们的临床前研究表明情况确实如此。

一项临床试验已被批准用于其他疗法失败的 JMML 患者进行这种联合治疗。临床试验将由加州大学旧金山分校儿科副教授Elliot Stieglitz博士领导。Stieglitz最近进行了一项单独的临床试验，发现曲美替尼对常规化疗无反应的JMML患者有效，但不能治愈。

“根据我们了解到的信息，我们现在将在新诊断的JMML患者中测试曲美替尼和阿扎胞苷的组合，希望这种组合将比单独使用任何一种药物更有效，”Stieglitz说。“重要的是，在即将到来的试验中，某些'低风险'的JMML患者将接受这种靶向治疗的组合，而不是称为干细胞移植的更强烈的治疗。我们预计，与传统治疗相比，这种靶向药物的试验将减少副作用并增加达到缓解的患者数量。

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