科学家利用缓步动物蛋白实现人类健康突破

怀俄明大学的研究人员对被称为缓步动物的微观生物如何在极端条件下生存的研究导致了一项重大突破，最终可以为无法冷藏的人提供挽救生命的治疗方法。

分子生物学助理教授托马斯·布斯比(Thomas Boothby)及其同事已经证明，天然和工程版本的缓步蛋白可用于稳定一种重要的药物，用于治疗血友病和其他疾病患者，而无需冷藏 - 即使在高温和其他困难条件下也是如此。研究结果详见《科学报告》。

被称为人类凝血因子VIII的药物是一种用于治疗遗传疾病和极端出血情况的基本疗法。尽管在这些情况下治疗患者至关重要且有效，但因子VIII有一个严重的缺点，因为它本质上是不稳定的。如果在精确的温度范围内稳定下来，因子VIII就会分解。

“在不发达地区，在自然灾害期间，在太空飞行期间或在战场上，冰箱和冰柜以及运行这些基础设施的充足电力可能供不应求。这通常意味着需要获得因子VIII的人没有得到它，“布斯比说。“我们的工作提供了一个原理证明，我们可以使用缓步动物的蛋白质在室温甚至高温下稳定因子VIII以及许多其他药物处于稳定，干燥的状态 - 从而为世界各地的每个人提供关键的救生药物。

缓步动物(也称为水熊虫)的长度不到半毫米，可以在完全干燥的情况下存活下来;被冻结到略高于绝对零度(大约零下458华氏度，当所有分子运动停止时);加热到300华氏度以上;辐射数千倍，超出人类承受能力;甚至在外太空的真空中生存下来。他们能够做到这一点，部分是通过制造一种叫做海藻糖的糖和一种叫做CAHS D的蛋白质。

根据研究论文，Boothby和他的同事微调了海藻糖和CAHS D的生物物理特性，以稳定因子VIII，并指出CAHS D最适合治疗。稳定使因子VIII无需冷藏即可在恶劣条件下使用，包括反复脱水/再水化，极端高温和长期干燥储存。

研究人员认为，其他生物制剂 - 含有或衍生自生物体的药物 - 如疫苗，抗体，干细胞，血液和血液制品，也可以做同样的事情。

“这项研究表明，干式保存方法可以有效地保护生物制剂，为稳定救命药物提供了一种方便，后勤简单和经济上可行的手段，”Boothby说。“这不仅有利于世界偏远或发展中地区的全球卫生计划，而且有利于促进安全和富有成效的太空经济，这将依赖于新技术，打破我们对冷藏储存药物，食品和其他生物分子的依赖。

布斯比和其他研究人员希望他们的发现可以应用于解决其他社会和全球健康问题，包括水资源短缺。例如，他们的工作可能会导致更好的方法来生产能够应对恶劣环境的工程作物。

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