1期研究：新药延长晚期癌症患者的生命

挪威科技大学(NTNU)和大学衍生公司APIM Therapeutics的研究人员开发了一种仅针对癌细胞的有前途的抗癌药物。

NTNU一直负责基础研究。APIM Therapeutics利用基础研究来开发药物。

它花了18年的时间，耗资超过20万欧元。

该药物现已在20名身患绝症的癌症患者中进行了测试。他们已经尝试了所有可用的治疗方法，作为最后的手段，他们选择尝试一种处于实验阶段的新选择。

癌症停止生长

这些试验在澳大利亚进行，那里有专门测试新药的诊所。

结果非常有希望，并已发表在Oncogene杂志上。

测试药物的患者中有百分之七十在六周后稳定。18人继续服药，稳定17周。一名妇女服用了<>个月的药物，并且稳定了两年多。

换句话说，癌症停止生长。

在澳大利亚进行测试的目的主要不是检查药物是否有效，而是确定它是否对人类有毒。

它当然没有毒。

该药物以前已被证明既可以防止癌症，又可以在实验室和动物实验中击败癌症。

Marit Otterlei是所有研究的幕后推手。她是NTNU的分子医学教授。

患者避免脱发

对于癌症，细胞的遗传物质发生了损伤，因此细胞无法控制地分裂。最终，受损细胞积聚并形成癌性肿瘤。

“癌细胞比其他细胞压力更大。然而，它们不会死亡，即使它们被损坏也会继续生长。传统的癌症化疗会给癌细胞带来更大的压力，因此细胞最终会死亡。化疗会影响所有细胞，包括正常细胞，例如毛囊中的细胞，从而影响整个身体，并产生许多副作用，如脱发，“Otterlei说。

这就是她的发明脱颖而出的地方。

Otterlei开发的新型癌症药物称为ATX-101。它只对受压的癌细胞起作用，而将体内的其他健康细胞单独留在体内。

因此，与这种药物的区别之一是癌症患者避免脱发。

“ATX-101可以用作唯一的治疗方法。正如最近发表的研究所示，它可以稳定癌症，但这种药物也可以帮助化疗更好地工作，这样你就不必有那么多，“Otterlei说。

从发现到医学

简而言之，新的抗癌药物破坏了癌细胞处理压力的能力，使它们死亡。

用稍微复杂的术语来说，新的抗癌药物是一种肽，其中包含一个特殊的结合序列APIM，它存在于许多不同的蛋白质中，这些蛋白质与称为PCNA的协调分子结合。

如果你仍然坚持下去，进一步的解释是，超过500种蛋白质可以潜在地与这种协调分子结合。

“一半的蛋白质包含我们发现的结合序列，并产生了该序列的名称APIM。我们发现APIM序列主要用于在应激期间与PCNA结合，这对于调节细胞中的应激很重要。通过阻断这些键，应力调节将被破坏，“Otterlei说。

回想起来，所有这些听起来都非常简单明了。

但是，从实验室的生物学发现到将这些知识应用于治疗人类的路径花了18年的时间。

第一个障碍是创造一种与生物学发现相同的药物。

挪威没有真正的制药业

经过多年的反复试验和错误，Otterlei和团队能够创造出这种药物，然后使他们能够获得专利。

该团队还致力于了解协调分子PCNA如何调节各种应激功能。Otterlei和她在NTNU的同事最近发表了一篇文章，表明PCNA具有新发现的调节细胞代谢的作用(参考癌基因艺术，Røst等人)。

研究人员认为，这种作用对于药物对癌症患者的稳定作用至关重要。

所有的基础研究都在NTNU进行，但由于大学不能成为商业参与者并生产药物，Otterlei不得不成立一家公司并开始与学术出版完全不同的追求。

这种追求就是寻找金钱和投资者。

“我们在挪威没有新药制药行业。对于这里的大多数投资者来说，我们正在做的事情太长期了。临床试验的成本从一千万欧元甚至更高，而且很难获得足够的资金。大型制药公司希望在他们可能感兴趣之前获得2期临床试验的结果，“Otterlei说。

围绕生物学发现本身的基础研究获得支持也存在问题，这在很大程度上是因为Otterlei试图将药物商业化和创造。

“我搜索了又搜索。如果没有NTNU的内部支持，这一切就不会发生，“Otterlei说。

目前正在检查药物的有效性

该开发项目现已进入第二阶段。在澳大利亚进行的测试(第一阶段)需要证明该药物没有毒性。第二阶段需要确定药物的有效性，目前正在进行中。

该药物现在将在美国对肉瘤(一种结缔组织癌)患者进行测试。在澳大利亚，该药物将在卵巢癌患者身上进行测试。这两项临床试验都与化疗联合进行。

然而，即使试验的结果很好，前进的道路仍然不确定。

“很多药物可能有效，但无法通过开发过程。制药行业不承担任何他们无法从中获利的项目。我们开发的产品必须比目前的治疗方法略好，并且最好生产成本更低，副作用更少。只有这样，昂贵的开发运行才能获得回报。这是一个漫长的过程，还有很长的路要走，“Otterlei说。

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