实验性阿尔茨海默氏症药物在大型试验中取得成功

一种治疗阿尔茨海默病的实验药物似乎在一项重大的大规模临床试验中显示出成功的结果。该药物的制造商周二宣布，他们的治疗减缓了人们在III期试验中的认知能力下降速度。这些发现可能会为该药物在美国和其他地方的批准铺平道路，但关于其对阿尔茨海默氏症患者的实际益处，仍有重要的问题尚未得到解答。

这种治疗方法被称为lecanemab，由制药公司Biogen和Eisai共同开发。它是一种实验室制造的抗体，旨在靶向β淀粉样蛋白，β淀粉样蛋白是一种天然存在于大脑中的蛋白质，被认为在导致阿尔茨海默病中起着关键作用。在阿尔茨海默氏症患者中，硬化的淀粉样蛋白团块(称为斑块)会随着时间的推移而积聚，这些斑块似乎有助于破坏健康的脑组织。从理论上讲，在阿尔茨海默氏症的早期阶段给患者服用lecanemab或类似药物可以通过减少大脑对这些淀粉样斑块的供应来延缓或阻止他们的病情进展。

该试验涉及1，795名被诊断患有早期阿尔茨海默氏症或轻度认知障碍的患者，这可能导致阿尔茨海默氏症。他们被随机分配接受lecanemab或安慰剂，然后在接下来的18个月内接受监测。根据这些公司的说法，lecanemab达到了研究的主要目标，显示服用该药物的患者认知能力进一步下降的统计学显着减缓。与安慰剂组相比，Lecanemab组的患者在研究期间的认知能力下降减少了27%。患者的淀粉样蛋白水平也较低，并且在日常功能测量方面似乎表现更好。

“今天的公告给患者及其家属带来了希望，如果获得批准，lecanemab可能会减缓阿尔茨海默病的进展，并对认知和功能产生临床上有意义的影响，”Biogen首席执行官Michel Vounatsos在周二晚间发布的一份声明中说。

这些数据尚未经过更大的科学界的审查，尽管这些公司已承诺在同行评审的期刊上发表结果。假设它们成立，这些发现肯定会对阿尔茨海默氏症治疗领域具有里程碑意义。但这项研究有一些重要的更大背景。

这实际上是Biogen和卫材开发的第二种抗淀粉样蛋白抗体，在后期人体试验中显示出一定程度的成功。第一种治疗方法于 2021 年被美国食品和药物管理局批准为治疗阿尔茨海默氏症的药物 Aduhelm，但并非没有重大争议。这是因为Aduhelm的临床试验数据并没有清楚地表明它导致认知能力下降的显着降低，尽管它确实显着降低了患者的淀粉样蛋白水平。

在外部专家小组的建议下，FDA选择通过称为加速批准的程序批准Aduhelm，并期望这些公司将进行进一步的研究以确认其益处。这一决定受到外部研究人员的广泛批评，一些FDA顾问辞职以示抗议。政府监管机构目前正在调查该机构批准Aduhelm的决策过程，特别是在此过程中一些FDA高级官员与Biogen之间的密切关系。与此同时，医疗保险最终采取了不寻常的步骤，拒绝对阿杜海姆的全面报道，至少在收集到其有效性的明确证据之前。

与Aduhelm不同，lecanemab在这项试验中的结果似乎是明确的积极。这不仅对Biogen和Eisai来说是个好消息，对淀粉样蛋白假说的支持者来说也是个好消息。多年来，在临床试验中测试的每种抗淀粉样蛋白药物都未能实现其早期承诺，Aduhelm要么是唯一的例外，要么只是另一个被错误批准的例子。因此，如果不出意外，这表明至少其中一些药物确实可以帮助阻止或减缓阿尔茨海默氏症，甚至未来的药物可以改善这种早期的成功。

然而，有时在统计学上显着和临床上显着的结果之间存在至关重要的区别。外部专家已经指出，它在减缓认知能力下降方面的作用是适度的，最多只能代表几个月的头脑清晰。而且这种药物并非没有风险，在试验中，患者脑出血的风险更高(Lecanemab组为17%，安慰剂组为8.7%)。对于患者及其家人来说，额外的时间可能值得承担健康风险。但Aduhelm不仅因其不稳定的证据基础而受到批评，还因其最初每年56，000美元的高昂标价而受到批评。Biogen没有透露如果获得批准，它预计以多少价格出售lecanemab，但它最终确实将Aduhelm的总成本减半。

说到FDA的批准，两家公司表示他们计划不迟于2023年<>月申请。几乎可以肯定的是，lecanemab将比Aduhelm更容易获得批准，但围绕这些抗淀粉样蛋白药物价值的许多棘手问题可能会挥之不去，即使它被发布给公众。

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