首个获批用于治疗血友病的基因治疗
一种治疗血友病B的新药刚刚获得美国食品和药物管理局的批准。这种治疗是基因治疗的一种形式,旨在取代使人们无法控制出血的功能失调的基因。预计每位患者将花费3万美元。
血友病是一种罕见的遗传疾病,通常遗传自父母。该疾病有两种主要类型,A和B,B约占病例的15%。这两种类型都是突变的结果,这些突变导致人们产生较少的特定凝血因子,凝血因子是形成血栓至关重要的蛋白质;血友病B的特征是因子IX的缺乏。由于与血友病有关的基因是在X染色体上发现的,因此出现症状的大多数人是男性,而大多数受影响的女性可以携带突变基因而没有疾病。然而,高达25%的女性可能会出现轻微症状,在一些罕见的情况下,她们会出现严重的疾病。中度至重度血友病患者可能会出现危及生命的不受控制的出血发作,即使是在其他平凡的伤害或简单的医疗程序。
为了预防或控制出血发作,患者将定期输注其缺失的凝血因子。虽然这些输液可有效阻止自发性出血,但不能治愈,在最严重的情况下,人们可能需要每两到三天进行一次 - 这是一项昂贵且耗时的措施。多年来,科学家们一直希望基因疗法可以为血友病B提供更持久甚至永久的治疗,而这种药物的批准似乎是实现这一目标的第一步。
这种治疗被称为etranacogene dezaparvovec。它由生物技术公司CSL Behring开发,将以Hemgenix品牌出售。周三,FDA宣布批准Hemgenix用于治疗目前或过去有严重出血发作史或正在接受因子IX预防治疗的人的血友病B。
“血友病的基因治疗已经出现了二十多年。尽管在治疗血友病方面取得了进展,但出血发作的预防和治疗可能会对个人的生活质量产生不利影响,“FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks在一份声明中说。“今天的批准为血友病B患者提供了新的治疗选择,并代表了为那些经历与这种形式的血友病相关的高疾病负担的人开发创新疗法的重要进展。
单剂量治疗通过静脉输注给予,并使用绝育腺病毒将因子IX基因的功能拷贝递送到肝脏中的身体细胞中,理论上允许它们产生更多的凝血因子。在两项针对中度至重度血友病B患者的小型试验中,该疗法似乎只是这样做,提高了人们测量的因子IX水平。在一项试验中,它似乎还将出血问题的发生率降低了54%,并且减少了定期输注凝血因子的需求。与治疗相关的最常见不良反应包括头痛、流感样症状和某些肝酶升高。
尽管这一进步很重要,但它不会便宜。批准后不久,CSL Behring宣布Hemgenix的初始标价为3万美元,这是迄今为止单剂量药物治疗的最高成本。该公司认为,从长远来看,这种药物可能仍然比目前的护理标准成本更低,因为它应该减少昂贵的输血频率;他们还说,这种药物的有效性预计至少会持续几年。
虽然这是美国首次批准血友病治疗,但监管机构今年早些时候批准了一种针对严重血友病A的新基因疗法。这种药物BioMarin的Roctavian仍在接受FDA的审查批准,并且血友病和其他遗传相关疾病的类似治疗方法也可能很快进入管道。
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