新的基因编辑技术逆转小鼠视力丧失

中国的研究人员已经成功地恢复了患有视网膜色素小鼠的视力，这是人类失明的主要原因之一。这项研究将于17月<>日发表在《实验医学杂志》上，它使用一种新的、高度通用的基于CRISPR的基因组编辑形式，有可能纠正各种致病基因突变。

研究人员以前曾使用基因组编辑来恢复患有遗传疾病的小鼠的视力，例如Leber先天性黑朦，这些疾病会影响视网膜色素上皮，这是眼睛中的一层非神经元细胞，支持光敏杆和视锥光感受器细胞。然而，大多数遗传形式的失明，包括视网膜色素，是由神经光感受器本身的遗传缺陷引起的。

“编辑神经视网膜细胞基因组的能力，特别是不健康或垂死的光感受器，将为这些基因组编辑工具在治疗视网膜色素等疾病的潜在应用提供更有说服力的证据，”武汉科技大学教授Kai Yao说。

视网膜色素可由 100 多种不同基因的突变引起，估计每 1，4 人中就有 000 人会损害视力。它始于暗光感应杆细胞的功能障碍和死亡，然后扩散到色觉所需的视锥细胞，最终导致严重的、不可逆转的视力丧失。

Yao及其同事试图挽救由编码称为PDE6β的关键酶的基因突变引起的视网膜色素小鼠的视力。为此，Yao的团队开发了一种名为PE的新型，更通用的CRISPR系统。轻快，可以对其进行编程以纠正许多不同类型的基因突变，无论它们在基因组中的哪个位置发生。

当编程为靶向突变PDE6β基因时，PE轻快系统能够有效地纠正突变并恢复小鼠视网膜中的酶活性。这防止了视杆和视锥光感受器的死亡，并恢复了它们对光的正常电反应。

Yao及其同事进行了各种行为测试，以确认基因编辑的小鼠即使在老年时仍能保持视力。例如，这些动物能够像正常健康的小鼠一样找到离开视觉引导的水迷宫的出路，并且对视觉刺激表现出典型的头部运动。

姚警告说，要确定PE的安全性和有效性，还有很多工作要做。轻快人类的系统。“然而，我们的研究为这种新的基因组编辑策略的体内适用性及其在不同研究和治疗环境中的潜力提供了大量证据，特别是对于遗传性视网膜疾病，如视网膜色素，”Yao说。

　　免责声明：本文由用户上传，与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考，并不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担。 如有侵权请联系删除！