血液检查可识别骨髓移植后复发风险较高的急性髓系白血病患者

美国国立卫生研究院的研究人员展示了在接受骨髓移植之前筛查急性髓性白血病(AML)缓解期成年患者残留疾病的好处。发表在JAMA上的研究结果支持正在进行的研究，旨在为这些患者开发精准医学和个性化的移植后护理。

美国每年约有20，000名成年人被诊断出患有AML，这是一种致命的血癌，大约三分之一的人活了五年。骨髓移植用来自供体的健康细胞替换不健康的造血细胞，通常会提高这些机会。然而，研究表明，白血病的挥之不去的痕迹会使移植效果降低。

目前研究的研究人员希望表明，使用标准化基因检测筛查缓解期患者低水平白血病的证据可以更好地预测他们三年的复发和生存风险。为此，他们使用超深DNA测序技术筛选了1，075名AML缓解期成年人的血液样本。所有人都在准备进行骨髓移植。研究样本是通过向国际血液和骨髓移植研究中心捐赠提供的。

在筛选了通常与AML相关的变异的成年人后，研究人员表明，AML中最常见的两种突变 - NPM1和FLT3-ITD - 可用于追踪残留的白血病。在初步诊断时可检测到这些变异的822名成年人中，发现142名成年人(约六分之一)在治疗后仍有这些突变的残留痕迹，尽管被归类为缓解期。

研究人员发现这些患者的结果令人震惊。近70%的NPM1和FLT3-ITD突变患者复发，三年后只有39%存活。相比之下，没有这种痕量白血病证据的成年人中只有21%在三年后复发，63%存活下来。

“如果我是在医生办公室等待的六个人之一，我们都被告知我们要进行移植并且我们有同样的风险，我想知道我是否真的是有20%机会复发的五个人之一，或者我是否是有70%机会复发的人，“研究负责人Christopher S. Hourigan，医学博士，D.Phil.，高级研究员兼骨髓恶性肿瘤实验室主任说，该实验室是国家心脏，肺和血液研究所(NHLBI)校内计划的一部分。

“复发风险增加可能不会影响一个人进行骨髓移植的决定，但它可能会影响他们下一步的护理，”Hourigan说。“对于六分之一的人来说，移植往往是不够的。其他选择可能包括参加临床研究试验或考虑其他或不同的疗法。

“这项研究证实了先前的研究，并提供了新的重要数据，表明为什么在移植前检测残留疾病至关重要，”NHLBI临床主任兼代理科学主任Richard Childs少将说。“这些信息还可以使医生能够定制移植策略，包括考虑不同的移植前预处理方案和化学疗法，以降低AML患者的复发风险并提高他们的长期生存机会。

在他们的分析中，研究人员还观察到，具有持续突变的成年人，但年龄小于60岁并接受更高剂量的化疗和/或放疗作为移植准备的一部分，三年后更有可能保持无癌症比接受较低剂量的人。

他们还发现，在移植前没有接受更强治疗的成年人，现在被推荐为临床指南的一部分，当这种低剂量治疗包括化疗药物美法仑时，他们的表现更好。然而，需要更多的研究来评估这些潜在的益处和其他治疗方法，包括FLT3-ITD突变的靶向治疗。

美国国家癌症研究所(NCI)临床和转化研究副主任James H. Doroshow博士说：“寻找大胆和创新的方法，包括AML的精准治疗，对于拜登政府在未来25年内将癌症死亡率降低一半的目标至关重要。

AML占所有新癌症病例的1%，65岁及以上的成年人更有可能接受诊断。

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