基因疗法有可能治疗阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等神经系统疾病，但它们面临着一个共同的障碍——血脑屏障。现在，威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员已经开发出一种方法，可以将疗法转移到大脑的保护膜上，通过一系列生物药物和治疗方法提供全脑治疗。

“许多破坏性的脑部疾病还没有治愈方法，”威斯康星大学麦迪逊分校眼科和视觉科学以及生物医学工程教授，威斯康星州发现研究所研究员Shaoqin “Sarah” Gong说。“创新的大脑靶向递送策略可能会改变这种状况，通过实现非侵入性，安全和有效的CRISPR基因组编辑器递送，从而可能导致这些疾病的基因组编辑疗法。

CRISPR是一个用于编辑基因(例如，纠正可能导致疾病的突变)的分子工具包，但该工具包只有在可以通过安全到达工作现场时才有用。血脑屏障是选择性控制进入大脑的膜，筛选出血液中可能存在的毒素和病原体。不幸的是，该屏障阻止了一些有益的治疗方法，如某些疫苗和基因治疗包，无法达到目标，因为它们与敌对入侵者混为一谈。

将治疗直接注射到大脑中是绕过血脑屏障的一种方法，但这是一种侵入性程序，只能进入附近的脑组织。

“脑基因疗法和基因组编辑疗法的前景依赖于将核酸和基因组编辑器安全有效地输送到整个大脑，”Gong说。

在最近发表在《先进材料》杂志上的一项研究中，Gong和她的实验室成员，包括博士后研究员和研究的第一作者Yuyuan Wang，描述了一个新的由二氧化硅制成的纳米级胶囊家族，它可以携带基因组编辑工具进入身体周围的许多器官，然后无害地溶解。

通过用葡萄糖和源自狂犬病病毒的氨基酸片段修饰二氧化硅纳米胶囊的表面，研究人员发现纳米胶囊可以有效地穿过血脑屏障，在小鼠中实现全脑基因编辑。在他们的研究中，研究人员证明了二氧化硅纳米胶囊的CRISPR货物成功编辑小鼠大脑中基因的能力，例如与阿尔茨海默病相关的一种称为淀粉样蛋白前体蛋白基因的基因。

由于纳米胶囊可以反复和静脉内给药，因此它们可以达到更高的治疗效果，而不会冒更多局部和侵入性方法的风险。

研究人员计划进一步优化二氧化硅纳米胶囊的大脑靶向能力，并评估它们在治疗各种脑部疾病方面的有用性。这种独特的技术也正在研究用于将生物制剂输送到眼睛，肝脏和肺部，这可能导致针对其他类型的疾病的新基因疗法。